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StartseiteWissenschaft im BrennpunktHoffnung bei erblichen Muskelleiden07.05.2017

Die Kraft der GeneHoffnung bei erblichen Muskelleiden

Kleine Kinder lernen nicht zu sitzen, können den Kopf nicht halten. Jugendliche verlieren ihre Beweglichkeit, bei Erwachsenen fangen Arme und Beine an, wild zu zucken. Wer an erblichen Muskelerkrankungen leidet, lebt oft nur kurz. Aber nun gibt es neue Therapieansätze.

Von Volkart Wildermuth

Ein junger Mann sitzt in einem Rollstuhl. (Imago / Westend61)
Ein junger Mann sitzt in einem Rollstuhl. (Imago / Westend61)
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Schwerpunktthema Gentests und genetische Beratung

Der besondere Fall Versagende Kinderbeine

Die Hoffnungen auf eine einfache Gentherapie gegen Muskelleiden wie Huntington reichen bis in die 1970er-Jahre zurück. Erfüllt haben sie sich bis heute nicht, aber die Forscher haben andere Wege gefunden, trotz defekter Gene funktionsfähige Eiweiße herzustellen. Bei Spinaler Muskelatrophie sind neue Medikamente zugelassen und bei Chorea Huntington laufen Studien. Die Therapien folgen ganz unterschiedlichen Ansätzen und haben doch eines gemeinsam: Sie helfen den Patienten, trotz kranker Gene zurechtzukommen. Die Vorarbeiten haben viele Jahre gekostet, es gab Rückschläge, Ergebnisse aus Tierversuchen konnten bei menschlichen Patienten nicht wiederholt werden. Aber in den letzten zwei Jahren häufen sich die Erfolgsmeldungen. Die Betroffenen träumen schon von Heilung, obwohl Langzeiterfahrungen noch nicht vorliegen.

Mit den neuen Möglichkeiten stellen sich auch Fragen: Wer erhält die Medikamente? Müssen Früherkennungsprogramme verändert werden, was ist mit den Kosten? Und vor allem: Wie sicher sind die Forscher, dass die Wirkstoffe halten, was sie heute versprechen?

Das vollständige Manuskript zur Sendung

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