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Medizin-StudieGentherapie für Bluter erfolgreich

Eine Labormitarbeiterin im DNA-Labor des Bayerischen Landeskriminalamtes (LKA) in München (Bayern) bereitet am 09.11.2016 eine DNA-Probe für die molekularbiologische Analyse vor. Foto: Sven Hoppe/dpa | Verwendung weltweit (Sven Hoppe / dpa )
Eine Gentherapie soll Patienten der Bluterkrankheit neue Hoffnung geben. (Sven Hoppe / dpa )

Eine neue Gentherapie weckt die Hoffnung für Patienten der Bluterkrankheit (Hämophilie B), die schon infolge kleinster Verletzungen unter der Haut viel Blut verlieren.

Wie aus einer im New England Journal of Medicine veröffentlichten US-Studie hervorgeht, sind zehn Männer mit Hämophilie B mit einer Gentherapie behandelt und ein halbes bis anderthalb Jahre lang beobachtet worden. Bei allen zehn gab es deutliche Verbesserungen. Neun hatten gar keine Blutungen mehr, acht brauchten keine Gerinnungsfaktoren mehr und die anderen beiden nur noch sehr wenige. Es wurden allerdings auch Nebenwirkungen beobachtet, unter anderem erhöhte Leberwerte, die sich den Angaben zufolge aber behandeln ließen. Die Langzeitfolgen der Gentherapie müssen noch untersucht werden.

Patienten der Bluterkrankheit brauchen lebenslang Spritzen, damit sie nicht verbluten. Enthalten ist ein Protein, das die Blutgerinnung ermöglicht. Der Körper der betroffenen Patienten kann es nicht bilden. Forscher suchen deshalb schon lange nach Möglichkeiten, die Krankheit mit einer Gentherapie zu behandeln.

Bei der nun entwickelten Gentherapie werden die Erbinformationen für das Gen, das den Betroffenen fehlt, in die Leber geschleust. Das sorgt dann offenbar dafür, dass die Leber den fehlenden Gerinnungsfaktor bildet.