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StartseiteWissenschaft im BrennpunktWer warten muss, stirbt18.09.2016

Medizinischer Fortschritt Wer warten muss, stirbt

Wer krank ist, kann nicht ewig warten. Verzweifelte Patienten drängen deshalb auf eine rasche Zulassung von Wirkstoffen - selbst, wenn die Datenlage mager ist. Die Politik reagiert: Ein neues Programm soll in Europa vielversprechenden Wirkstoffen den Weg ebnen. Kritiker fürchten, dass dadurch Pillen auf den Markt kommen, deren Wirkung fraglich ist.

Von Volkart Wildermuth

Tabletten eines an AIDS erkrankten Menschen liegen in Tagesrationen und in Blistern sowie einer Dose auf einem Tisch (dpa / Jens Kalaene)
Spiel mit dem Feuer: Sollten die Hürden für Medikamentenzulassungen abgesenkt werden? (dpa / Jens Kalaene)
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Stellungnahme des IQWIG

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Karl Lauterbach, MdB (SPD)

Michaela Wolf aus Frankfurt am Main: "In manchen Fällen kann man nicht fünf oder zwanzig Jahre warten, bis ein Medikament zugelassen wird. Das heißt es ist zu spät für den einzelnen Betroffenen - und das bedeutet dann einfach den Tod."

Karneval in Frankfurt. Auf der Bühne wirbelt die sechzehnjährige Annalena Wolf den Twirlingstab hoch in die Luft, tanzt mit der Gardetruppe der "Fidelen Eckenheimer". Ihre ganze Familie ist im Verein engagiert und bester Stimmung. Vor acht Jahren hätte damit niemand gerechnet, so ihre Mutter:

"Bei meiner Tochter hatte man damals einen sehr hohen LDL-Cholesterinwert festgestellt, der betrug damals 600 Milligramm pro Deziliter und bei Kindern sollte der LDL Wert nicht höher als 130 maximal sein."

Ein Zufallsbefund bei einer Blutentnahme beim Kinderarzt. Die ausgebildete Krankenschwester Michaela Wolf bringt Annalena direkt in die Klinik. Diagnose: familiäre Hypercholesterinämie, eine seltene Erbkrankheit. Eltern und Schwester Victoria tragen jeweils nur ein verändertes Gen, auch ihre Cholesterinwerte sind bereits deutlich erhöht. Bei Annalena aber sind beide Genvarianten betroffen:

"Wir haben damals von dem behandelnden Arzt mitgeteilt bekommen, dass unsere Tochter in sehr jungen Jahren schon einfach unbehandelt einen schweren Herzinfarkt oder Schlaganfall erleiden kann. Und das war natürlich erst mal schockierend."

Unbehandelt beträgt die Lebenserwartung bei dieser Erbkrankheit nur rund 30 Jahre. Nach dem Schock informiert sich Michaela Wolf, sucht andere Betroffene, gründet die Selbsthilfegruppe Cholesterin und Co. In der Familie versucht sie, die Blutwerte mit Sport und einer Ernährungsumstellung in den Griff zu bekommen. Das reicht nicht, alle müssen Cholesterinsenker einnehmen:

"Annalena mit ihrer sehr schweren Form ist leider immer noch nicht ganz im Zielbereich mit ihren Werten. Das hängt aber auch damit noch ein bisschen zusammen, dass sie in der Pubertät ist, wo wir einfach in Absprache mit unserem behandelnden Arzt ein bisschen vorsichtiger sind."

Nur 200 Medikamente für 7000 Seltene Krankheiten verfügbar

In Deutschland leben rund achtzig Menschen mit einer familiären Hypercholesterinämie. Eine seltene Krankheit, hier neue Medikamente zu entwickeln ist schwierig und dauert lange. Zu lange findet Jean-Louis Roux von Eurordis Rare Diseases Europe. Als "Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in Europa", so beschreibt sich der Zusammenschluss von mehr als 600 Selbsthilfeorganisationen:

"Auf der einen Seite kennen wir 6000 bis 7000 Seltene Krankheiten. Auf der anderen Seite sind in Europa weniger als 200 Medikamente gezielt für diese Patienten verfügbar. Aus unserer Sicht gibt es da einen riesigen, ungedeckten Bedarf."

Die Unzufriedenheit ist nicht nur bei den Seltenen Krankheiten groß. Bestimmte tödliche Krebsleiden, Alzheimer, andere Demenzen: Auch hier warten Patienten und ihre Angehörigen verzweifelt auf wirksame Therapien. Arzneimittelhersteller, Zulassungsbehörden und Gesetzgeber gehen schon seit Jahren neue Wege, um vielversprechende Wirkstoffe schneller aus dem Labor in die Klinik zu bekommen - mit einigem Erfolg. Heute liegen zwischen Patentanmeldung und Zulassung eines Medikamentes nur noch durchschnittlich sechs Jahre, statt wie früher zwölf. Doch das reicht weder Patienten noch Politikern. Im Namen des medizinischen Fortschritts wollen sie bestehende Regeln weiter aufweichen:

"Und die Frage, ob eine weitere Beschleunigung jetzt noch förderlich ist, oder ob die nicht eher zu gesundheitsschädlichen Effekten führt, die muss man wirklich stellen."

Jörg Schaber setzt sich für die BUKO Pharma-Kampagne aus Bielefeld kritisch mit dem Arzneimittelmarkt auseinander. Auf dem gerät gerade einiges in Bewegung - und das gleich auf mehreren Ebenen. In Deutschland und in der EU, bei der Zulassung und bei der Grundlagenforschung - an Alzheimerpatienten.

"Das ist aus meiner Sicht sehr wichtig, weil wir 1,5 Millionen Demenzkranke in Deutschland haben", meint Karl Lauterbach, Gesundheitsexperte der SPD-Bundestagsfraktion.

Studien an Demenzkranken sind schwierig, schließlich können sie nicht bei vollem Verstand einwilligen. Deshalb sind bisher nur Projekte möglich, bei denen es für den einzelnen Alzheimerpatienten auch einen direkten Nutzen gibt:

"Jetzt soll diese Möglichkeit erweitert werden, dass innerhalb solcher Studien auch untersucht wird, was allen Demenzkranken hilft. Wie funktioniert Demenz genau, wie kann man Medikamente gegen Demenz entwickeln? Und diese sogenannte gruppennützige Forschung, die soll jetzt hinzukommen."

"Die ethische Brisanz dessen, was da geregelt werden soll, wurde unterschätzt"

Prälat Martin Dutzmann, Bevollmächtigter des Rates der Evangelischen Kirchen in Deutschland, bei einer Predigt im November 2013 (epd/dpa picture alliance/Andreas Schoelzel)Prälat Martin Dutzmann, Bevollmächtigter des Rates der Evangelischen Kirchen in Deutschland, bei einer Predigt im November 2013 (epd/dpa picture alliance/Andreas Schoelzel)

Die ist in anderen Ländern Europas bereits möglich und hat etwa zur Zulassung des Medikaments Mematine für schwer demente Patienten geführt. Bundesgesundheitsminister Herrmann Gröhe will nun auch in Deutschland den Weg frei machen für solche Studien, allerdings mit etwas höheren Hürden. Sein Vorschlag befand sich versteckt in einem ganzen Paket von Anpassungen für das Arzneimittelgesetz. Prälat Martin Dutzmann, Bevollmächtigter des Rates der Evangelischen Kirchen in Deutschland, kritisiert:

"Das Ganze ging ausgesprochen schnell. Der Gesetzentwurf war bereits durchs Kabinett gegangen, als die Diskussion einsetzte. Hier wurde glaube ich die ethische Brisanz dessen, was da geregelt werden soll, unterschätzt."

Gemeinsam mit Vertretern der Katholischen Kirche hat er in einer gemeinsamen Stellungnahme Bedenken angemeldet:

"Also problematisch ist ethisch das, was die Forscher mit 'Fremdnützigkeit' bezeichnen, das heißt also, dass eine Forschung gemacht wird, von der ich als Proband nichts habe. In dem Augenblick laufe ich in Gefahr, als Mensch instrumentalisiert oder Mittel zum Zweck zu werden."

Der Gesetzentwurf wollte das verhindern, indem er verlangt, dass der Alzheimerpatient schon vorab zustimmt, also noch bei intaktem Verstand. Aber auch das war vielen Abgeordneten zu wenig. Der Entwurf verschwand erst einmal von der Tagesordnung des Bundestages. Es folgten umfangreiche Beratungen zwischen dem Gesundheitsministerium, den Abgeordneten und auch den Kirchen.

Darin wurde inzwischen konkretisiert, dass eine umfassende ärztliche Aufklärung erforderlich ist und die Zustimmung gesondert dokumentiert werden muss. Aufklärung und Zustimmung, das kennen viele von medizinischen Eingriffen, etwa vor Operationen, vergleicht die Medizinsoziologin Anna Henkel von der Universität Oldenburg:

"Insofern liegt das eher in so einem allgemeinen Trend, eine gewisse Eigenverantwortung der Patienten einzufordern. Wo ich aber immer sagen würde, dass das zweischneidig ist. Da liegt zumindest auch eine Tendenz der Überforderung drin."

Martin Dutzmann und die Evangelische Kirche sind mit der verschärften Regelung einverstanden und Karl Lauterbach sieht in der neuen Version sogar eine Stärkung der Autonomie der Patienten:

"Wenn wir all diese Regeln mitbedenken und den Vorschlag so umsetzen, dann ist er sehr konservativ und aus meiner Sicht ermöglicht er dann die Selbstverwirklichung des Patienten und hilft uns, diese Forschung in Deutschland durchzuführen."

Demnächst will der Bundestag über das Thema abstimmen und wird die Neureglung wohl beschließen. Was verblüfft: Der Bedarf an einer Ausweitung der Regelungen für Studien an Alzheimerpatienten scheint nicht allzu groß zu sein. Siegfried Throm, Geschäftsführer für Forschung, Entwicklung, Innovation beim Verband der forschenden Arzneimittelhersteller in Berlin:

"Wir sind mit der bisherigen Regelung ganz gut zurechtgekommen, für die Studien, die wir für die Zulassung brauchen. Die kann man so aufsetzen, dass ein individueller Nutzen für die jeweils Beteiligten gewährleistet werden kann. Und sobald das gegeben ist, können wir auch grünes Licht von den Ethikkommissionen bekommen."

Siegfried Throm vom Verband forschender Arzneimittelhersteller (Vfa / dpa picture alliance)Siegfried Throm vom Verband forschender Arzneimittelhersteller (Vfa / dpa picture alliance)

Disziplin ist Pflicht für Menschen mit einer familiären Hypercholesterinäme. Michaela Wolf kocht sehr bewusst für ihre Familie. Aber außerhalb warten auf Annalena die Versuchungen:

"Klar, am Anfang war es auch für uns sehr verunsichernd, wie läuft das ab auf Kindergeburtstagen oder auf Klassenfahrten von der Ernährung her. Letztendlich haben wir dann im Laufe der Zeit gesagt, dass es natürlich auch mal Ausnahmen geben darf. Und das läuft auch sehr, sehr gut."

Einmal Kuchen; kein Problem, schwieriger sind längere Ausflüge. Inzwischen ist Annalena längst ein Teenager, auf Partys gönnt sie sich auch mal einen Burger und Pommes, aber dann reißt sie sich wieder am Riemen. Ihre Cholesterinwerte sind nicht optimal, aber vertretbar. Michaela Wolf kennt viele Patienten, bei denen das nicht so ist, die regelmäßig eine kräftezehrende Blutwäsche brauchen:

"Ich denke, neue Medikamente haben für Betroffene immer - egal von welcher Krankheit sie betroffen sind - eine sehr große Bedeutung und die Menschen haben natürlich große Hoffnungen auf neue Medikamente."

Behörden in Europa und den USA wollen Verfahren weiter beschleunigen

Früher waren Patienten passive Empfänger der Therapien, die von Ärzten verschrieben und verantwortet wurden. Diese Zeiten sind vorbei. Patientenlobbyist Jean-Louis Roux stellt Forderungen:

"Zeit ist kostbar für Patienten. Und Menschen mit lebensbedrohenden Krankheiten haben manchmal nicht mehr viel Zeit. Deshalb müssen wir sicherstellen, dass die Zulassungsverfahren wissenschaftlich korrekt ablaufen, auf der anderen Seite aber auch so schnell, dass die Patienten die Medikamente bekommen, wenn sie sie benötigen."

Auch die Behörden in den USA und Europa wollen die Verfahren weiter beschleunigen. Konkret arbeitete die Europäische Arzneimittelbehörde EMA in London an einem Programm namens Adaptive Pathways. Die Entwicklung soll flexibler werden. Hans-Georg Eichler ist bei der EMA Senior Medical Officer, sozusagen der medizinische Chefberater:

"Ein Ausgangspunkt ist, dass Patienten nicht alle gleich sind. Sondern es gibt welche, die wir besonders ansprechen müssen, weil sie einen besonderen Bedarf haben, weil bei ihnen ihr Zeitfenster rascher zugeht als bei anderen. Für diese Leute ist es wertvoll und sinnvoll, dass man sich bemüht, rasch zu arbeiten, rasch etwas auf den Markt zu bringen. Für andere nicht so. Für andere können wir warten."

In Zukunft will Hans-Georg Eichler ein vielversprechendes Medikament schon zulassen, wenn nicht alle geforderten Studien vorliegen. Aber eben nur für die Patienten, denen nicht anders zu helfen ist. Wenn das Medikament dann auf dem Markt ist, sollen Folgestudien laufen und das Medikament dann nach und nach für weitere Gruppen zugänglich werden. Es gibt noch eine zweite wichtige Änderung bei den Adaptive Pathways: Die enge Zusammenarbeit aller Beteiligten von Anfang an. Besonders die Patienten sollen gehört werden. Für die Kranken selbst sind oft andere Dinge entscheidend, als Ärzte und Behörden vermuten. Jean Louis Roux erklärt das am Beispiel einer Form von fortschreitendem Muskelschwund:

"Wirkt ein Medikament gegen Muskelschwund oder wirkt es nicht? Hier wird immer auf die Wegstrecke geschaut, die jemand in sechs Minuten zurücklegen kann. Aber viele Patienten sagen, das ist nicht so wichtig, ich werde sowieso im Rollstuhl landen. Für meine Lebensqualität ist viel wichtiger, ob ich meine Arme bewegen kann. Dann kann ich selbstständig essen und einen Computer benutzen, um die sozialen Kontakte zu meiner Familie und meinen Freunden aufrecht zu erhalten."

Auch die Kostenträger, die die Medikamente letztlich finanzieren werden, werden an den Absprachen beteiligt. Hans-Georg Eichler:

"Es nützt gar nichts, wenn die Zulassungsbehörde sagt 'Ja, wir sind überzeugt, dass dieses Produkt für diese und jene Patientengruppe verfügbar gemacht wird'. Aber hinterher kommt nachher ein Zahler der sagt 'Dafür zahlen wir nicht, denn wir sind nicht überzeugt davon, dass hier genügend Evidenz da ist'.

Das heißt, man muss die Entscheidungen des Regulators, also der Zulassungsbehörde, mit der Entscheidung des Zahlers so weit wie möglich synchronisieren, damit das Ziel erreicht wird, nämlich den Patienten etwas zur Verfügung zu stellen, so früh es möglich und sinnvoll ist."

Klingt gut in der Theorie. Wie sich die Adaptive Pathways in der Praxis bewähren, hat die EMA in einem Pilotversuch erprobt. Die meisten der 62 Anträge wurden gar nicht erst aufgenommen, häufig, weil die Wirkstoffe nicht vielversprechend genug für die Zulassungsüberholspur waren.

Bei sechs Medikamenten begannen dann intensive Beratungen in großer Runde. Es ging zum Beispiel um ein Medikament gegen einen bislang kaum zu behandelnden Tumor des Auges, eine Gentherapie für eine erblichen Form der Blutarmut und eine Stammzelltherapie gegen den kritischen Verschluss der Beinarterien. Im August hat die EMA die Ergebnisse des Pilotversuches vorgestellt und Hans-Georg Eichler ist sehr zufrieden:

"Wir haben gemeinsam diskutiert, welche Art von Studie, welche Art von Parametern untersucht werden, welche Patienten natürlich selektioniert werden, wie lange behandelt wird et cetera. Und die Hoffnung ist, wenn sich das nun bewahrheitet, das, was die Firma annimmt, was ihr Produkt kann, dass das rascher zu einer Zulassung und schließlich auch zu einer Kostenübernahme führt, als wenn wir den üblichen gewohnten Weg gegangen wären."

Soweit ist es aber noch nicht. Denn bislang wurde nur die Beratungsphase getestet. Das Herzstück des Vorschlags, die schnelle aber begrenzte Zulassung mit anschließender weiterer Erforschung eines Medikaments, ist noch nicht umgesetzt. Und gerade hier gibt es sehr viel Kritik. Denn eine schnellere Zulassung führt automatisch zu größerer Unsicherheit. Darin sieht Gesundheitswissenschaftler Jörg Schaaber ein Problem:

"Also es gibt systematische Untersuchungen, die schauen, wie oft werden Warnungen gemacht nach der Zulassung, weil sich dann doch herausstellt, dass die Medikamente gefährlicher sind als gedacht. Und da ist es in der Tat so, dass das bei Arzneimitteln, die beschleunigt zugelassen wurden, häufiger vorkommt. Es ist ja eigentlich auch kein Wunder, weil man ja weniger weiß. Und dann stellt sich eben hinterher heraus, dass es eben doch nicht so toll ist, wie man vorher gedacht hat."

"Die Wissenschaft wird dadurch im Grunde genommen ein Stück weit ausgehebelt"

Blutbestandteile von Studienteilnehmern werden im Labor untersucht. (dpa/picture-alliance/Waltraud Grubitzsch)Vor der Zulassung eines neuen Medikaments werden normalerweise umfassende medizinische Versuche durchgeführt. Gesundheitswissenschaftler Jörg Schaaber kritisiert, dass diese durch Adaptive Pathways Registerstudien auf Grundlage der Behandlungsergebnisse weichen könnten (dpa/picture-alliance/Waltraud Grubitzsch)

Die EMA will nun die Wirkstoffe nach der Zulassung weiter genau beobachten, um mögliche Probleme schnell zu erkennen. Das ist sicher gut, führt aber dazu, dass die Allgemeinheit für Kosten aufkommt, die bislang die Pharmaunternehmen getragen haben, so Gesundheitspolitiker Karl Lauterbach:

"Ein Teil der Studie wird dann von den Krankenkassen bezahlt, weil durch diese schnelle Zulassung dann Medikamente in die Erstattung durch die Krankenkassen kommen, die eigentlich noch nicht gut genug erforscht sind."

Er fürchtet auch, dass die Qualität der Informationen zu den neuen Wirkstoffen leidet, denn es ist schwer, verlässliche Studien zu organisieren, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. Die EMA plant unterdessen, die Datenbanken der Krankhäuser und Krankenkassen gezielt auszuwerten. Jörg Schaaber:

"Aber was heißt das praktisch? Das sind keine gut kontrollierten Versuche mehr, sondern Registerstudien, das heißt, Ärzte, die behandeln, oder Krankenhäuser, die behandeln, schreiben eben das Behandlungsergebnis auf. Also die Wissenschaft wird dadurch im Grunde genommen ein Stück weit ausgehebelt."

Jörg Schaaber hält es für unabdingbar, dass schon vor der Zulassung große Studien nach den anerkannten Regeln der Wissenschaft laufen. Zumal die EMA selbst in der Auswertung des Pilotversuches feststellt, dass die meisten Unternehmen keine überzeugenden Strategien für die Analyse von Beobachtungsdaten vorlegen konnten.

Wasser auf die Mühlen der Kritiker, denn damit wird offensichtlich: Noch weiß niemand, wie die angeblich so wertvollen Daten aus dem medizinischen Alltag in verlässliches Wissen umgesetzt werden können. Trotzdem bewertet die EMA den Pilotversuch als Erfolg. Das wundert Jörg Schaaber nicht, denn die EMA hat die Adaptive Pathways in vielen Artikeln als tragfähiges Zukunftsmodell vorgestellt:

"Wenn man die Papiere der führenden Köpfe, die sich das neue Verfahren ausgedacht haben, anschaut, dann sieht man, dass die davon so begeistert sind, dass sie sagen, eigentlich ist das so toll ausgedacht, das könnte man künftig doch auf alle Medikamente anwenden. Und das wäre wirklich ein tiefer Eingriff in den Verbraucherschutz, in den Patientenschutz in Europa."

Ein Vorwurf, den Hans Georg Eichler zurückweist:

"Wir fokussieren auf Produkte, die einen bislang ungedeckten medizinischen Bedarf erwartungsgemäß verbessern können. Man könnte jetzt natürlich sagen, dass hoffentlich alle neuen Medikamente einen substantiellen Patientennutzen bringen. Das ist ja der Sinn der Arzneimittelentwicklung. Aber das wäre jetzt zu spekulativ, um zu sagen, wie viel Prozent das sind."

Auch Sigfried Thom von den Forschenden Arzneimittelherstellern geht nicht davon aus, dass die Adaptive Pathways in Zukunft für alle Medikamente passend sein werden. Vor allem, weil eine schnellere Zulassung nicht automatisch mehr Gewinn bedeutet:

"Für die Unternehmen stellen sich bei diesem Verfahren immer auch die Fragen, ob diese frühere Vermarktung für eine doch sehr kleine Patientengruppe den Nachteil aufwiegt, dass ab diesem Zeitpunkt schon der Unterlagenschutz läuft. Der beträgt zehn Jahre, wenn er abgelaufen ist, können die Generikahersteller auf den Markt kommen. Von daher muss man das hier sehr differenziert sehen."

PCKS9-Hemmer könnten gegen Hypercholesterinämie helfen, doch nach Ansicht der Krankenkassen fehlen belastbare Studien

Eine Packung des Cholesterin-Senkers "Lipobay" des Pharmakonzerns Bayer AG (dpa picture alliance / Boris Roessler)Gerade nach den Erfahrungen mit dem Cholesterin-Senker "Lipobay" des Pharmakonzerns Bayer AG, das 2001 nach schweren Nebenwirkungen und mehreren Todesfällen vom Markt genommen wurde, sollte Nutzen und Risiko neuer Medikamente genau abgewogen werden (dpa picture alliance / Boris Roessler)

Über die Arbeit in ihrer Selbsthilfegruppe kennt Michaela Wolf Menschen mit familiärer Hypercholesterinämie, denen es schlechter geht als Annalena. Zum Beispiel Petra Mooslechner. Schon mit 28 Jahren erlitt sie einen schweren Herzinfarkt. Ihre Cholesterinwerte ließen sich nicht kontrollieren. Sie musste alle zwei Wochen zur Apherese, bei der das viele Fett aus dem Blut gewaschen wird, um Herz und Gefäße zu schützen. Wolf:

"Für die Lebensqualität heißt das schon einiges. Einige Mitglieder unserer Patientenorganisation, die berichten zum Teil, dass sie sehr viele Fehl- und Krankheitszeiten haben, wo es durchaus zu Problemen einfach mit den Arbeitgebern einfach kommen kann. Viele haben nach der Apherese eine große Müdigkeit, sind dann nicht mehr so in der Lage den Tag weiter zu begehen wie an einem anderen Tag. Also es gibt schon einfach Konsequenzen, die aufgrund einer Apherese einfach da sind."

Achtzehn Jahre ging das so für Petra Mooslechner, dann wurde sie umgestellt auf ein neues Medikament. Seit gut einem halben Jahr injiziert sie alle zwei Wochen den sogenannten PCKS9-Hemmer und genießt eine neue Freiheit. Zum ersten Mal konnte sie in den Urlaub fahren, berichtet Wolf:

"Sie hat jetzt wesentlich mehr Freizeit, muss nicht mehr einmal die Woche in die Klinik. Also es ist wieder eine tolle Lebensqualität. Man sieht auch, dass diese Menschen wirklich auf Werte kommen, die gefordert werden, von den Ärzten, von den Leitlinien her. Dass sie womöglich nie einen weiteren Schlaganfall oder Herzinfarkt bekommen, macht natürlich Mut und nimmt eine große Last von den Schultern der Betroffenen. Das ist halt die große Hoffnung, die wir in diese Medikamente setzen."

Noch ist unklar, ob das Medikament auf Dauer finanziert wird. Schließlich soll die Therapie zwischen 7.000- und 15.000 Euro im Jahr kosten. In Deutschland ist das Kölner Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit in der Medizin für die Bewertung von Arzneimitteln zuständig - und zwar nach streng wissenschaftlichen Kriterien. Da lautet das Fazit:

"Da keine der Studien für die Nutzenbewertung relevant ist, gibt es für keines der Anwendungsgebiete einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen gegenüber der Vergleichstherapie."

Michaela Wolf: "Was für uns absolut unverständlich und auch niederschmetternd ist, denn wir hören halt wirklich viele schreckliche Erfahrungsberichte von Betroffenen oder deren Hinterbliebenen zum Teil. Und ich frage Sie: Ist das kein Zusatznutzen, wenn man nicht wöchentlich zur Apherese muss oder Sie endlich in einem Zielbereich sind, in dem Sie vorher mittels der Standardtherapien oder auch mit der Apherse nicht waren?"

Bei den PCSK9-Hemmern fehlen Studien, die letztlich auch die Krankenkassen überzeugen. Zum Teil vermissen sie Daten bestimmter Patientengruppen, vor allem aber verlangen sie eine längere Beobachtung. Im Rahmen der Adaptive Pathways wäre das vielleicht von Beginn an vereinbart worden. Am Ende geht es nicht nur um Wissenschaft, sondern auch um Werte. Wieviel Unsicherheit will die Gesellschaft akzeptieren, welche Risiken eingehen? Gesundheitspolitiker Karl Lauterbach sagt:

"Ich bin persönlich von den Adaptive Pathways nicht überzeugt. Ich halte es für gefährlich, weil sich oft die Wirkung zuerst zeigt, aber die Nebenwirkung später. Von daher ist der Verlust an Patientensicherheit aus meiner Sicht in vielen Fällen zu hoch. Ich bin da sehr kritisch."

Doch das Sicherheitsbedürfnis von Patienten hängt stark von ihrer Lebens- und Leidenssituation ab.

"Das wirft viele ethische Fragen auf", meint Jean-Louis Roux. "Ist es richtig, dass die Zulassungsbehörden den Patienten den Zugang zu Medikamenten verweigern? Darum geht es doch.

Glauben sie, eine schnellere Zulassung gefährdet das Leben der Patienten? Ich sage Ihnen, deren Leben ist bei diesen Krankheiten sowieso in großer Gefahr."

Lauterbach: "Das kann ich auch verstehen. Der Patient möchte das Medikament so schnell wie möglich haben, aber das ist oft bedingt durch eine totale Überschätzung dessen, was er dort bekommt. Also das Pharmaunternehmen übertreibt den möglichen Nutzen, der ja im Übrigen erst noch untersucht werden soll, und macht dem Patienten oft Hoffnungen in seiner Not, die sich also im Regelfall nicht bestätigen."

SPD-Gesundheitsexperte Karl Lauterbach beim Interview im DLF-Studio. (Deutschlandradio/Sebastian Weßling)SPD-Gesundheitsexperte Karl Lauterbach bei einem Interview im DLF-Studio im Januar 2015. (Deutschlandradio/Sebastian Weßling)

Enge Verquickung von Patientenorganisationen und Pharmaindustrie

Lauterbach wird immer wieder von Patientenorganisationen bedrängt. Dabei verwenden sie oft Formulierungen, die sich auch in den Broschüren der Pharmaunternehmen finden. Die Verquickung reicht bis hin zur finanziellen Unterstützung von Selbsthilfegruppen durch die Konzerne. Auch Cholesterin und Co erhält für einzelne Projekte Geld von der Industrie. Michaela Wolf:

"Also kaufen lassen wir uns als Patientenorganisation nicht. Glücklicherweise gibt es einen Kodex, der im Prinzip den Umgang und die Zusammenarbeit zwischen Pharmafirmen und Patientenorganisationen regelt, die strikt eingehalten werden müssen. Und von daher sehe ich das einfach schon als sinnvoll an, zusammenzuarbeiten."

Patienten und Firmen verfolgen auf den ersten Blick ähnliche Interessen. Aber, so Jörg Schaaber, ein Medikament ist mehr als ein Wirkstoff:

"Erst im Zusammenhang mit der richtigen Information wird es zu einem sinnvollen Arzneimittel."

Die lässt sich eben erst in klinischen Studien gewinnen und die wiederum brauchen Zeit. Zeit, die Patienten nicht immer haben. Schaaber:

"Und gerade wenn es noch keine gute Behandlung gibt, sind sie in einer sehr verletzlichen Situation und werden sich an jeden Strohhalm klammern."

Bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA demonstrierten kürzlich Eltern mit ihren Kindern im Rollstuhl für die Zulassung eines Medikaments gegen Muskelschwund. Ihre Hoffnung gründete auf eine Pilotstudie mit nur zwölf Kindern ohne Kontrollgruppe:

"Ich kenne nur andere Fälle hier aus Deutschland, wo Diabetes Patienten vor dem IQWIG, also vor dem Institut, was in Deutschland die Bewertung für die Krankenkassen-Erstattung macht, demonstrieren gegangen sind. Und die sind natürlich tatsächlich von den Herstellern aufgehetzt gewesen. In diesem Falle haben sie sich auch für Medikamente eigensetzt, die tatsächlich gar keinen zusätzlichen Nutzen bringen."

Patienten mit Krankheiten, die ihre Lebensqualität massiv einschränken oder gar ihr Leben bedrohen, sind immer weniger bereit, zu warten, bis die Wissenschaft irgendwann verlässliche Ergebnisse liefert. Manche Krebspatienten oder Eltern, deren Kinder an Autismus leiden, beginnen einfach selbst mit einer Behandlung, von der letztlich unklar ist, ob sie hilft oder schadet.

Diesen Weg lehnen die meisten Patientenorganisationen ab. Sie suchen Verlässlichkeit und beginnen zum Teil selbst mit Studien. Ein Projekt in Spanien baut eine Datenbank zum Dravet-Syndrom auf, einer erblichen Form kindlicher Epilepsie, berichtet Jean-Louis Roux:

"Dort werden die Krankheitsverläufe dieser Kinder gesammelt und analysiert. Die Patientenorganisation hat sich von der europäischen Arzneimittelbehörde beraten lassen, damit die Daten auf die richtige Art und Weise organisiert werden. Die EMA findet das großartig und unterstützt die Initiative. Das ist ein Beispiel vom Mai - ich bin sehr zufrieden mit dieser Entwicklung."

In England will die Gesellschaft für Cystische Fibrose eine ähnliche Datenbank nutzen, um mehr Informationen zur Langzeitwirkung eines neuen Medikamentes zu sammeln und so die Kostenträger zu überzeugen. Im Grunde laufen die Veränderungen im deutschen Arzneimittelrecht zur Alzheimer-Forschung in eine ähnliche Richtung. Sie eröffnen den Patienten am Beginn einer Demenz einen Weg, etwas zum Kampf gegen ihre Krankheit beizutragen, auch wenn sie selbst nicht mehr davon profitieren werden.

Neben dem unmittelbaren Patientenwohl müssen auch die gesellschaftlichen Folgen berücksichtigt werden

Die Mitarbeiterin einer Apotheke steht vor Regalen mit Medikamenten und nimmt ein Präparat aus einer Schublade. (dpa / Jan Woitas)Beim Gang in die Apotheke müssen kranke Menschen auch zukünftig davon ausgehen können, dass mit den Medikamenten keine unverhältnismäßig hohen Risiken verbunden sind, mahnt Medizinsoziologin Anna Henkel (dpa / Jan Woitas)

Die rasante Entwicklung in den Lebenswissenschaften liefert immer mehr vielversprechende Wirkstoffkandidaten. Gleichzeitig werden die Patienten immer informierter, selbstbewusster und fordernder.

Das ist vielfach berechtigt. Aber es ist die Aufgabe der Zulassungsbehörden. Sie muss zwischen Sicherheit und Schnelligkeit abwägen. Absolute Sicherheit gibt es nicht. Das zeigt schon, dass immer wieder unerwartete Probleme auftreten und eigentlich gut untersuchte Medikamente vom Markt genommen werden.

Hans-Georg Eichler von der Europäischen Arzneimittelbehörde: "Wie viel Unsicherheit ist akzeptabel und welche Unsicherheit ist nicht mehr akzeptabel? Und darüber benötigen wir eine Diskussion. Und wen wir gerne in dieser Diskussion drinnen hätten, sind natürlich die betroffenen Patienten."

Neben der Patientenperspektive gibt es aber auch den anderen Blickwinkel, meint Anna Henkel, - den der Gesellschaft. Wenn ein Medikament zugelassen ist, dann steht es eben nicht nur Schwerstkranken zur Verfügung:

"Die zentrale Herausforderung muss eigentlich sein, dass Regulierung dafür sorgt, dass das, was man als normal kranker Patient, der nicht aufwändig an einer klinischen Studie teilnimmt, sondern einfach krank ist und zum Arzt geht und ein Arzneimittel bekommt, grundsätzlich dieses Arzneimittel in dem Bewusstsein nehmen kann, dass da jedenfalls Nutzen und Risiken in einem halbwegs sinnvollen Verhältnis zueinander stehen."

Dazu kommt: Die neuen Medikamente sind oft sehr teuer. Auch deshalb können nicht alle Wünsche von Patienten erfüllt werden. Veränderungen im Arzneimittelrecht, neue Formen der Zulassung, das hört sich technisch und abstrakt an. Im Kern geht es hier aber um die Verteilung von Lebenschancen, die gerade neu verhandelt werden. Michaela Wolf:

"Mit zunehmendem Alter werden sicher auch die Werte noch einmal einen Ticken schlechter, und ich hoffe und ich baue darauf, dass wir in Zukunft wirklich adäquate und potente Medikamente erhalten, so dass das in der Zukunft eine Therapieoption für Annalena sein wird."

Es sprachen: Bettina Kurth, Oliver Nitsche und Max Held
Ton: Andreas Narr
Regie: Friederike Wigger
Redaktion Christiane Knoll

Produktion: Deutschlandfunk 2016

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