Forschung Aktuell

Montag, 23. April 2007

Medizin Erstmals gelang es, eine erbliche Muskelschwäche bei Mäusen zu lindern

Mit einem neuartigen Wirkstoff ist es US-amerikanischen Forschern gelungen, die Muskelfunktion von Mäusen mit so genannter "erblicher Duchenne-Muskeldystrophie" wieder herzustellen. Der experimentelle Wirkstoff mit Namen PTC 124 bindet an die Ribosomen. Das sind – bildlich gesprochen - die Proteinfabriken in den Zellen. Hier wird genetische Information in Eiweißmoleküle übersetzt. Der Wirkstoff erlaubt es dem Ribosom, über einen Fehler in der genetischen Information hinweg zu lesen. Die Folge: Trotz des Fehlers wird dennoch ein korrekt funktionierendes Protein gebildet - in diesem Fall: Dystrophin. Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie fehlt das Dystrophin, das wichtig ist für das Überleben von Muskelzellen. Möglicherweise eigne sich der Wirkstoff PTC 124 auch zur Behandlung anderer genetischer Erkrankungen, schreiben die Forscher in der Online-Ausgabe des Fachblattes "Nature".

(Quelle: Nature-Online)

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