Ein Berg von Papier, der kaum auf eine Schreibtischplatte passt. Das ist der Antrag, den die kalifornische Firma Geron Corporation aus Menlo Park bei der FDA eingereicht hat, bei der amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneisicherheit. Die Botschaft ist klar: die Geschäftsleute wollen kein Risiko eingehen. Deshalb haben sie die neuartige Stammzell-Therapie auf alle möglichen Gefahren hin abgeklopft. Ein Misserfolg könnte in der öffentlichen Wahrnehmung auf das gesamte Forschungsgebiet zurückfallen und den potentiellen Markt ersticken, bevor er überhaupt Gelegenheit gehabt hat, sich zu entwickeln. Und was sich die Forscher des Biotechnologie-Unternehmens vorgenommen haben, ist keine geringe Herausforderung. Sie wollen Patienten mit Querschnittslähmung und anderen Rückenmarksverletzungen heilen, sagt der Geron-Geschäftsführer, Thomas Okarma.
"Wir haben herausgefunden, wie man aus Stammzellen jene Art von Zellen züchten kann, die bei einer Rückenmarksverletzung beschädigt werden –sie gehören zu den so genannten Glia-Zellen. Die isolieren die Nervenfasern und versorgen sie mit Wachstums-Stoffen, so dass sie sich nach einer Verletzung wieder erholen können. Im Tierversuch mit gelähmten Ratten haben wir gezeigt, dass unsere Zellen tatsächlich die Nervenfasern wieder umschließen. Und das bleibt so selbst neun Monate, nachdem wir sie den Tieren gespritzt hatten. Den Ratten geht es nach einer einzigen Injektion deutlich besser – und zwar auf Dauer."
Der Erfolg bei den Nagern bedeutet allerdings nicht unbedingt, dass die Therapie bei Menschen genauso gut anschlägt. Am meisten Sorgen machen sich die Entwickler darum, dass das Immunsystem der Patienten die unbekannten Zellen bekämpft – Entzündungen wären die Folge. Schließlich wurden die Gliazellen nicht aus körpereigenen Stammzellen der Patienten gewonnen, sondern aus Stammzellen von fremden Embryonen. Deshalb wollen die Kalifornier in den ersten Wochen die Immunabwehr der Patienten leicht unterdrücken. Aber auf lange Sicht könnte ein anderes Problem ihnen einen Strich durch die Rechnung machen. Die Zellen könnten anfangen, unkontrolliert zu wuchern. Okama:
"Es geht dabei nicht um Krebs, sondern um so genannte Teratome. Das sind gutartige Wucherungen, die man aber im Rückenmark natürlich trotzdem nicht haben will. Wir haben das zwölf Monate lang untersucht und kein einziges Teratom in den Tieren gefunden."
Für ein Rattenleben mag das eine lange Zeit sein, aber ob zwölf Monate ausreichen, um das Risiko beim Menschen abzuschätzen, das bleibt fraglich. Zunächst einmal wollen die Forscher der Firma Geron daher nur solche Patienten behandeln, die unter einer kompletten Querschnittslähmung leiden. Unterhalb der Taille können sie sich nicht bewegen und nichts fühlen. Bei solchen Patienten kann die Stammzell-Therapie die Symptome aber höchstens lindern, nicht ganz zum Verschwinden bringen. Okama:
"Ganz sicher: An den ersten Patienten werden wir prüfen, ob die Methode sicher ist. Aus diesem Grund beginnen wir mit den kompletten Lähmungen. Sollte es Nebenwirkungen geben und sich der Zustand der Betroffenen verschlechtern, dann wird das für die Langzeitversorgung der Patienten wenige Auswirkungen haben. Aber würden wir mit den teilweisen Lähmungen anfangen, die deutlich häufiger vorkommen, dann könnte ein Fehler ganz katastrophale Folgen haben, zum Beispiel für die Atmung des Patienten."
Vier Jahre haben die Geron-Wissenschaftler für die Genehmigung der klinischen Studie geforscht. Im vergangenen Mai hat die FDA das Zulassungsverfahren aber erst einmal auf Eis gelegt. Trotzdem ist Tom Okarma optimistisch, dass die erste Studie mit Gewebe, das aus embryonalen Stammzellen gezüchtet worden ist, demnächst beginnen kann.
"Eigentlich hoffen wir, dass es im nächsten Jahr los geht. Aber noch gibt es da ein paar Probleme mit der Behörde zu klären. Wir müssen noch ein paar ergänzende Analysen einreichen. Aber wir haben ein gutes Gefühl, dass wir im kommenden Jahr diese Studie beginnen."
"Wir haben herausgefunden, wie man aus Stammzellen jene Art von Zellen züchten kann, die bei einer Rückenmarksverletzung beschädigt werden –sie gehören zu den so genannten Glia-Zellen. Die isolieren die Nervenfasern und versorgen sie mit Wachstums-Stoffen, so dass sie sich nach einer Verletzung wieder erholen können. Im Tierversuch mit gelähmten Ratten haben wir gezeigt, dass unsere Zellen tatsächlich die Nervenfasern wieder umschließen. Und das bleibt so selbst neun Monate, nachdem wir sie den Tieren gespritzt hatten. Den Ratten geht es nach einer einzigen Injektion deutlich besser – und zwar auf Dauer."
Der Erfolg bei den Nagern bedeutet allerdings nicht unbedingt, dass die Therapie bei Menschen genauso gut anschlägt. Am meisten Sorgen machen sich die Entwickler darum, dass das Immunsystem der Patienten die unbekannten Zellen bekämpft – Entzündungen wären die Folge. Schließlich wurden die Gliazellen nicht aus körpereigenen Stammzellen der Patienten gewonnen, sondern aus Stammzellen von fremden Embryonen. Deshalb wollen die Kalifornier in den ersten Wochen die Immunabwehr der Patienten leicht unterdrücken. Aber auf lange Sicht könnte ein anderes Problem ihnen einen Strich durch die Rechnung machen. Die Zellen könnten anfangen, unkontrolliert zu wuchern. Okama:
"Es geht dabei nicht um Krebs, sondern um so genannte Teratome. Das sind gutartige Wucherungen, die man aber im Rückenmark natürlich trotzdem nicht haben will. Wir haben das zwölf Monate lang untersucht und kein einziges Teratom in den Tieren gefunden."
Für ein Rattenleben mag das eine lange Zeit sein, aber ob zwölf Monate ausreichen, um das Risiko beim Menschen abzuschätzen, das bleibt fraglich. Zunächst einmal wollen die Forscher der Firma Geron daher nur solche Patienten behandeln, die unter einer kompletten Querschnittslähmung leiden. Unterhalb der Taille können sie sich nicht bewegen und nichts fühlen. Bei solchen Patienten kann die Stammzell-Therapie die Symptome aber höchstens lindern, nicht ganz zum Verschwinden bringen. Okama:
"Ganz sicher: An den ersten Patienten werden wir prüfen, ob die Methode sicher ist. Aus diesem Grund beginnen wir mit den kompletten Lähmungen. Sollte es Nebenwirkungen geben und sich der Zustand der Betroffenen verschlechtern, dann wird das für die Langzeitversorgung der Patienten wenige Auswirkungen haben. Aber würden wir mit den teilweisen Lähmungen anfangen, die deutlich häufiger vorkommen, dann könnte ein Fehler ganz katastrophale Folgen haben, zum Beispiel für die Atmung des Patienten."
Vier Jahre haben die Geron-Wissenschaftler für die Genehmigung der klinischen Studie geforscht. Im vergangenen Mai hat die FDA das Zulassungsverfahren aber erst einmal auf Eis gelegt. Trotzdem ist Tom Okarma optimistisch, dass die erste Studie mit Gewebe, das aus embryonalen Stammzellen gezüchtet worden ist, demnächst beginnen kann.
"Eigentlich hoffen wir, dass es im nächsten Jahr los geht. Aber noch gibt es da ein paar Probleme mit der Behörde zu klären. Wir müssen noch ein paar ergänzende Analysen einreichen. Aber wir haben ein gutes Gefühl, dass wir im kommenden Jahr diese Studie beginnen."