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StartseiteForschung aktuellZellen für Säuglinge20.06.2011

Zellen für Säuglinge

Leberzelltherapie gegen Harnstoffzyklusdefekt

Medizin.- Rund 150 Säuglinge kommen jährlich in Deutschland mit einem sogenannten Harnstoffzyklusdefekt auf die Welt. Dabei arbeitet die Leber nicht richtig, die Hälfte der Neugeborenen stirbt innerhalb eines Jahres. Eine Leberzelltherapie könnte nun für Hilfe sorgen.

Von Michael Engel

Die Leberzellen eines einzigen erwachsenen Organspenders reichen für sieben Babys. (NIH)
Die Leberzellen eines einzigen erwachsenen Organspenders reichen für sieben Babys. (NIH)
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Eiweißhaltige Nahrung enthält Stickstoff. Die Leber wandelt den Stickstoff in Harnstoff um, der dann über die Niere mit dem Urin ausgeschieden wird. Bei Kindern mit "Harnstoffzyklusdefekt" hingegen funktioniert diese Entgiftung nicht mehr. Anstelle von Harnstoff entsteht Ammoniak, sagt Prof. Michael Ott von der Medizinischen Hochschule Hannover:

"Ammoniak ist ein Zellgift, gehirngängig, kann also die Blut-Hirn-Schranke passieren und zu schweren neurologischen Störungen führen: Intellektuelle Fähigkeiten, die deutlich reduziert sind, es können auch motorische Störungen vorliegen."

Die Hälfte der Kinder verstirbt im Laufe der ersten drei Jahre. Im Tierversuch konnte Prof. Michael Ott sehen, dass nur wenige Leberzellen eines gesunden Spenders ausreichen, um die Entgiftung wieder in Gang zu bringen. So entstand das Konzept der "Leberzelltherapie". Die Leberzellen eines gesundes Spenders befinden sich in einem Beutel und gelangen mit Hilfe eines Katheters über eine Ader zur kranken Leber. Dort verteilen sie sich und wachsen fest:

"Wir haben uns überlegt, dass wir relativ viele Zellen geben müssen, das sind alles in allem 600 bis 700 Millionen Zellen. Und wir möchten natürlich vermeiden, dass es zu Komplikationen, sprich zu Blutgerinnseln oder zu Ähnlichem kommt. So dass wir auf die Idee gekommen sind, die Beutel jeweils fraktioniert über einen Zeitraum von etwa zehn Tagen zu applizieren. Das vermindert das Risiko für Komplikationen und wir haben tatsächlich bislang bei diesen Kindern noch keine Komplikationen gesehen, die auf die Infusion dieser Zellen zurückzuführen ist."

Die Leberzellen eines einzigen erwachsenen Organspenders reichen für sieben Babys. Obwohl nur vier Prozent der kranken Leber durch gesunde Spenderzellen ersetzt wurden, leisten sie hervorragende Arbeit:

"Die klinischen Effekte waren beeindruckend. Die Patienten hatten ausnahmslos schwere klinische Verläufe mit sehr, sehr hohen Ammoniakspiegeln – teilweise mit Werten über 1000 Mikromol – und wir haben bei allen fünf Patienten eine klinische Stabilisierung erreicht mit Ammoniakwerten, die entweder unter dem Normbereich oder im Normbereich lagen. Das hat uns dann auch natürlich ermutigt, mit dieser Therapie fortzufahren."

Der normale Ammoniakgehalt von 20 Mikromol pro Liter Blut stellte sich häufig schon direkt nach der Behandlung ein. Die ersten Kinder wurden in Hannover und Padua behandelt. Seit eineinhalb Jahren erfolgt die Therapie ausschließlich an der Uni Heidelberg - im "Stoffwechselzentrum" der Kinder- und Jugendmedizin. Acht Patienten sind es bislang – im Rahmen einer Zulassungsstudie sollen es am Ende 16 sein. Die Leberzelltherapie wurde ursprünglich als eine Art "Brückenbehandlung" konzipiert.

Das heißt: Nach fünf Monaten sollten die dann größer gewordenen Kinder eine neue Leber erhalten. Doch nun ist die Leberzelltherapie so erfolgreich, dass die Eltern entscheiden dürfen, ob sie die nachfolgende Lebertransplantation für ihr Kind überhaupt noch wollen. Noch einmal Studienleiter Prof. Michael Ott:

"Das ist jetzt eine ganz neue Option. Die Eltern haben jetzt sozusagen die Wahl, ob sie abwarten und auf das Funktionieren des Zelltransplantates setzen oder dann die Organtransplantation vornehmen lassen. Ich denke, das ist schon ein großer Fortschritt."

Noch aber sind viele Fragen offen: Reicht die Leberzelltherapie, um das Neugeborene ein für allemal zu heilen? Oder muss nicht doch eines Tages transplantiert werden? Antworten dazu sind erst in einigen Jahren möglich.

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