Die ersten Zeichen treten meist schon im Kleinkindalter auf. Am Anfang steht zunächst nur eine leichte Schwäche in den Oberschenkelmuskeln. Aber die Duchennsche Muskeldystrophie schreitet rasch voran. Sehr früh sind Patienten auf den Rollstuhl angewiesen, weil ihre Muskeln immer schwächer werden, so Christine Des Rosiers vom Herzzentrum der Kanadischen Université de Montréal.
"Ursache für die Muskelschwäche ist ein genetischer Defekt. Ein wichtiges Protein, das Dystrophin, wird nicht oder nicht korrekt gebildet. Das Dystrophin ist deshalb so wichtig, weil es Muskelzellen vor Stress schützt, es macht Muskelzellen stark."
Wenn das Dystrophin fehlt oder nicht richtig arbeitet, sterben bei jeder körperlichen Belastung Muskelzellen ab. Die Muskelzellen werden ersetzt durch Bindegewebe oder Fett. Das betrifft die Muskulatur an Armen und Beinen – aber auch den Herzmuskel. Die Herzmuskelschwäche ist inzwischen die häufigste Todesursache bei Menschen mit Muskeldystrophie. Deshalb suchen Mediziner seit einigen Jahren schon nach Mitteln und Wegen, der Herzschwäche vorzubeugen. Oder sie zumindest einige Jahre aufschieben zu können. Im Tierversuch an genetisch veränderten Mäusen haben Christine Des Rosiers und ihre Kollegen gute Ergebnisse mit Sildenafil erzielt. Das ist der Wirkstoff im Potenzmittel Viagra. Die Forscher haben die Hälfte der Versuchstiere mit Sildenafil behandelt – die anderen Tiere nicht. Dann spritzten sie allen Mäusen ein Stresshormon und untersuchten, wie das Herz der Tiere auf die Belastung reagierte.
"Die Zahl der Herz-Zellen, die abstarben, war deutlich größer bei den Mäusen, die kein Sildenafil erhalten hatten. Die Versuche zeigen klar: Der Wirkstoff schützt die Herzzellen vor dem stressbedingten Zelltod."
Bei Erektionsstörungen verbessert Sildenafil die Durchblutung. Aber am Herzen kommt es auf einen anderen Effekt des Wirkstoffs an. Sildenalfil verhindert, dass ein wichtiger Signalstoff abgebaut wird, das so genannte zyklische GMP.
"Dieser Signalstoff spielt eine wichtige Rolle bei der Energieversorgung der Zelle. Ohne ihn können die Kraftwerke der Zelle, die Mitochondrien, nicht richtig arbeiten. Und wenn sie nicht arbeiten, stirbt die Zelle ab."
Der überraschende Fund: Der Schutzeffekt hielt bei den Mäusen über mehrere Stunden an. Möglicherweise würde es für menschliche Patienten also ausreichen, nur einmal am Tag den Wirkstoff einzunehmen.
"Der Wirkstoff Sildenafil kommt gewöhnlich bei Erektionsstörungen von Männern zum Einsatz. Die Dosis, die wir den Mäusen gespritzt haben, entspricht in etwa der Dosis, die Männer einnehmen. Es geht also nicht um ungewöhnlich hohe Wirkstoff-Mengen."
Auch wenn die Tierversuche darauf hindeuten, dass Sildenafil das Herz von Menschen mit Muskeldystrophie schützen könnte, rät Christine Des Rosiers vom Herzzentrum der Université de Montréal davon ab, unkontrolliert Sildenafil zu schlucken. Ob der Wirkstoff Patienten wirklich helfen kann, länger zu leben, das muss in klinischen Studien noch bewiesen werden.
"Ursache für die Muskelschwäche ist ein genetischer Defekt. Ein wichtiges Protein, das Dystrophin, wird nicht oder nicht korrekt gebildet. Das Dystrophin ist deshalb so wichtig, weil es Muskelzellen vor Stress schützt, es macht Muskelzellen stark."
Wenn das Dystrophin fehlt oder nicht richtig arbeitet, sterben bei jeder körperlichen Belastung Muskelzellen ab. Die Muskelzellen werden ersetzt durch Bindegewebe oder Fett. Das betrifft die Muskulatur an Armen und Beinen – aber auch den Herzmuskel. Die Herzmuskelschwäche ist inzwischen die häufigste Todesursache bei Menschen mit Muskeldystrophie. Deshalb suchen Mediziner seit einigen Jahren schon nach Mitteln und Wegen, der Herzschwäche vorzubeugen. Oder sie zumindest einige Jahre aufschieben zu können. Im Tierversuch an genetisch veränderten Mäusen haben Christine Des Rosiers und ihre Kollegen gute Ergebnisse mit Sildenafil erzielt. Das ist der Wirkstoff im Potenzmittel Viagra. Die Forscher haben die Hälfte der Versuchstiere mit Sildenafil behandelt – die anderen Tiere nicht. Dann spritzten sie allen Mäusen ein Stresshormon und untersuchten, wie das Herz der Tiere auf die Belastung reagierte.
"Die Zahl der Herz-Zellen, die abstarben, war deutlich größer bei den Mäusen, die kein Sildenafil erhalten hatten. Die Versuche zeigen klar: Der Wirkstoff schützt die Herzzellen vor dem stressbedingten Zelltod."
Bei Erektionsstörungen verbessert Sildenafil die Durchblutung. Aber am Herzen kommt es auf einen anderen Effekt des Wirkstoffs an. Sildenalfil verhindert, dass ein wichtiger Signalstoff abgebaut wird, das so genannte zyklische GMP.
"Dieser Signalstoff spielt eine wichtige Rolle bei der Energieversorgung der Zelle. Ohne ihn können die Kraftwerke der Zelle, die Mitochondrien, nicht richtig arbeiten. Und wenn sie nicht arbeiten, stirbt die Zelle ab."
Der überraschende Fund: Der Schutzeffekt hielt bei den Mäusen über mehrere Stunden an. Möglicherweise würde es für menschliche Patienten also ausreichen, nur einmal am Tag den Wirkstoff einzunehmen.
"Der Wirkstoff Sildenafil kommt gewöhnlich bei Erektionsstörungen von Männern zum Einsatz. Die Dosis, die wir den Mäusen gespritzt haben, entspricht in etwa der Dosis, die Männer einnehmen. Es geht also nicht um ungewöhnlich hohe Wirkstoff-Mengen."
Auch wenn die Tierversuche darauf hindeuten, dass Sildenafil das Herz von Menschen mit Muskeldystrophie schützen könnte, rät Christine Des Rosiers vom Herzzentrum der Université de Montréal davon ab, unkontrolliert Sildenafil zu schlucken. Ob der Wirkstoff Patienten wirklich helfen kann, länger zu leben, das muss in klinischen Studien noch bewiesen werden.