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StartseiteWissenschaft im BrennpunktTherapie für Netzhaut-Erbkrankheit23.10.2011

Therapie für Netzhaut-Erbkrankheit

Erste klinische Erprobung embryonaler Stammzellen in Europa

Medizin. - Zum ersten Mal in Europa werden Ärzte in England embryonale Stammzellen an Patienten erproben. Sie wollen damit Patienten helfen, die an der Erbkrankheit Morbus Stargardt leiden.

Von Volkart Wildermuth

Eine mithilfe von Stammzellen entwickelte Therapie könnte Morbus Stargardt-Patienten die Blindheit ersparen. (AP)
Eine mithilfe von Stammzellen entwickelte Therapie könnte Morbus Stargardt-Patienten die Blindheit ersparen. (AP)

Patienten mit Morbus Stargardt können nicht lesen, sie erkennen keine Gesichter, keine Details, können kein Autofahren. Dabei sind sie nicht alt, die Erbkrankheit beginnt schon in der Jugendzeit die Sehkraft massiv einzuschränken. Für Professor James Bainbridge vom Moorfields Eye Hospital in London eine große Herausforderung.

"Viele Menschen erblinden, weil ihre Netzhaut immer mehr geschädigt wird. Methoden zur Transplantation von Stammzellen könnten diesen Menschen helfen, die sonst keine Hoffnung auf ein besseres Augenlicht haben."

Konkret geht es um Zelle des sogenannten rationalen Pigment-Epithels. Das sind Unterstützungszellen, die die entscheidenden Sinneszellen im Auge umsorgen, beispielsweise gefährliche Schadstoffe entfernen. Beim Morbus Stargardt funktionieren sie nicht richtig, wohl eine wichtige Ursache für den Verlust der Sehkraft.

"In dieser Studie ersetzen wir die Unterstützungszellen und hoffen so, den Abbau zumindest abzubremsen."

In den nächsten Wochen wird James Bainbridge zwölf Stargardt-Patienten eine Lösung mit Zellen hinter die Netzhaut injizieren.

"Das ist kaum schmerzhaft und wird bei einer Reihe von Netzhauterkrankungen ambulant angewandt. Die Patienten kommen, erhalten die Injektion und gehen heim."

Die Technik mag Routine sein, die Zellen sind es nicht. Letztlich wurden sie aus embryonalen Stammzellen kurz ES-Zellen, entwickelt und zwar nicht in England sondern in den USA. In Kalifornien beschäftigt sich die Firma Advanced Cell Technologies seit vielen Jahren mit ES-Zellen. Theoretisch können sich diese Zellen in jede beliebige Körperzelle verwandeln. Praktisch ist es so, dass sie eine starke Neigung haben, spontan eine Entwicklung Richtung Nerven einzuschlagen. Da bedarf es nur noch wenig zusätzlichen Aufwands um die Unterstützungszellen der Netzhaut zu erhalten. Im Tierversuch zeigen diese Zellen ein gewisses Potential, berichtet der Forschungsleiter von Advanced Cell Technologies, Robert Lanza.

"Die Transplantation dieser Zellen rettet die Sinneszellen in der Netzhaut und verlangsamt den Verlust der Sehkraft der Tiere. Wir sind davon überzeugt, dass unsere ES-Zellen eine wichtige Quelle für Unterstützungszellen für die Transplantation von Patienten sein können."

In den USA hat schon eine klinische Studie begonnen. Advanced Cell Technologies denkt aber an eine weltweite Vermarktung und hat sich deshalb mit dem Moorfields Eye Hospital zusammengetan. Denn letztlich werden sich europäische Zulassungsbehörden nur von europäischen Studien überzeugen lassen. Zunächst geht es um die Sicherheit des Verfahrens. Ein mögliches Risiko besteht in einer Tumorbildung. Embryonale Stammzellen sind schließlich bekannt für ihre Teilungsfähigkeit. Deshalb werden sie auch nicht selbst in der Therapie eingesetzt, sonder eben die aus ihnen abgeleiteten, sehr stabilen Unterstützungszellen. Lanza:

"Unser Produktionsprozess sortiert die embryonalen Zellen aus, und wir könnten noch eine einzelne Stammzelle unter mehreren Millionen therapeutischer Zellen entdecken. Keines unserer Versuchstiere hat einen Tumor entwickelt."

Mit seinen Daten hat Robert Lanza die englischen Behörden überzeugt, die Versuche werden in den nächsten Wochen beginnen. Wie bei Sicherheitsstudien üblich, werden zunächst Stargardt-Patienten behandelt, die praktisch schon ihr ganzes Augenlicht verloren haben, die sozusagen wenig zu verlieren haben, wenn es zu unerwarteten Problemen kommt. Aus demselben Grund ist auch die Aussicht auf eine deutliche Besserung ihres Sehvermögens erst einmal gering. Aber es ist ein erster Schritt hin zu einer Zelltherapie für den Morbus Stargardt dem sicher weitere folgen werden. Dass dabei embryonale Stammzellen zum Einsatz kommen, ist im liberalen England kein Problem. Im Gegenteil, meint Professor Chris Mason vom University College London.

"Das ist sehr wichtig für das Vereinigte Königreich und zeigt, dass wir an der Spitze des Stammzellfeldes stehen und Grundlagenforschung in Therapien für Patienten umsetzten."

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