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StartseiteForschung aktuell"Ein großes Vorbild"27.01.2017

CRISPR/Cas-Entwicklerin Emmanuelle Charpentier"Ein großes Vorbild"

Mit der CRISPR/Cas-Methode lässt sich DNA gezielt schneiden und verändern - sie wurde in nur wenigen Jahren entwickelt und hilft schon heute beispielsweise bei der Krebstherapie. Mitentwickelt hat sie die Französin Emmanuelle Charpentier, die nun als Star ihrer Branche gefeiert wird.

Von Volkart Wildermuth

Die Forscherin Emmanuelle Charpentier steht am 19.05.2015 in einem Labor im Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung in Braunschweig (Niedersachsen). (picture alliance / dpa / Peter Steffen)
Die Forscherin Emmanuelle Charpentier in einem Labor im Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung in Braunschweig (Niedersachsen). (picture alliance / dpa / Peter Steffen)
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"Emmanuelle Charpentier ist sehr faszinierend für uns junge Wissenschaftlerinnen, da sie ein der wichtigsten Forscherinnen auf der Welt ist. Zu sehen, wie eine Frau es so weit schafft in einer Welt, die doch noch sehr von Männern dominiert ist, ist für uns ein sehr großes Vorbild." - Philine Guckelberger

Noch dazu ein Vorbild, das sich Zeit nimmt. Die Meisterin der Genschere wird umlagert von jungen Nachwuchsforscherinnen wie der Berliner Genetikern Philine Guckelberger. Emmanuelle Charpentier hört zu, diskutiert, nimmt jede Meinung ernst. Es geht um Persönliches, um die Arbeitsbelastung, um Strategien für Experimente. Vor allem aber geht es um CRISPER/cas9. Ein Detail der Bakterien Physiologie, aus dem ein Generalschlüssel für die Gentechnik geworden ist.

"Mit meiner Forschung will ich grundlegende Lebensvorgänge verstehen. Aber mir war auch klar: Solche Mechanismen lasen sich auch in neuen Technologien, neuen Therapien nutzen." 

Archiv und Abwehrwaffe des Immunsystems

Ausgangspunkt für Emmanuelle Charpentier war ein Krankheitserreger, der selbst krank wird, wenn ihn Viren befallen. Die französische Forscherin die heute am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin arbeitet, wollte verstehen, wie das Immunsystem des Scharlacherregers funktioniert. Das arbeitet wie sein menschliches Gegenstück mit zwei Elementen, mit Archiv und Abwehrwaffe. Die CRISPR-Sequenzen sind das Archiv. Sie enthalten Proben aller Viren, denen die Vorfahren des Bakteriums begegnet sind. Diese CRISPR-Proben sind sozusagen das Navigationssystem für die Bakterienabwehr: die Genschere cas9. Wenn es erneut zu einer Infektion mit einem dieser Viren kommt, dann lenkt die passende CRISPR-Probe die Genschere zielgenau auf den Erreger. Cas9 schnappt zu, das Viren-Erbgut wird zertrennt – Gefahr gebannt.

Das Ganze wäre nur ein Detail in einem Biologie-Lehrbuch, wenn es nicht Emmanuelle Charpentier gelungen wäre, dieses CRISPR-cas9- System für die Forschung umzunutzen. Es gibt zwar schon Genscheren, wie die Zinkfinger- oder die TALEN- Nukleasen, aber die mussten mühsam für jeden neuen Einsatz angepasst werden. Langwierige Arbeit für teure Spezialisten. Cas9 dagegen lässt sich mit kleinen Erbgutschnipseln fernsteuern. Die kann praktisch jeder Lebenswissenschaftler konstruieren und von billigen Automaten produzieren lassen, um damit Gene gezielt auszuschalten, zu verändern, zu ersetzen. Der Genetiker Mark Robson:

"Sie hat komplett revolutioniert, wie ich arbeite, jedes einzelne Experiment. Wofür ich früher ein Jahr gebraucht habe, schaffe ich jetzt in elf Wochen." 

"Das wird die Medizin verändern"

Weil die neue Methode genauer arbeitet und viel breiter eingesetzt werden kann, beschleunigt sie schon heute die medizinische Grundlagenforschung, so Jürgen Schölmerich der lange das Frankfurter Uniklinikum geleitet hat:

"Das wird die Medizin verändern insofern, als wir sehr viel bessere und reproduzierbare Modelle für Krankheiten haben werden." 

Inzwischen laufen auch  die ersten klinischen Studien. CRISPER/cas9 soll etwa Immunzellen gegen Tumore aktivieren und Gendefekte bei Erbkrankheiten ausgleichen. 

"Das ging vorher auch schon, das geht jetzt aber mit sehr viel mehr Sicherheit und Trefferquote." 

"Das Einzigartige an CRISPR/Cas9 ist, das es so schnell gegangen ist"  

Frühere Varianten der Gentherapie lösten manchmal Krebs aus, wenn sie zufällig in der Nähe eines Krankheitsgens aktiv wurden. Nebenwirkungen. CRISPER/cas9 erlaubt jetzt ein zielgenaues Vorgehen. Kein Wunder, dass die Forscher begeistert sind. Aber es gibt auch warnende Stimmen. Gerade weil CRISPR/cas9 so einfach funktioniert, kann die Technik auch einfacher missbraucht werden. Stefan Mundlos vom Max Planck Institut für Molekulare Genetik in Berlin glaubt aber, dass es für die neue Technik keine neuen Regeln braucht. 

"Grundsätzlich glaube ich nicht, dass CRISPR/Cas ganz neue ethische Fragen und Komplikationen aufwirft. Mit der Ausnahme der Veränderung der menschlichen Keimbahn. Das ist ganz sicher etwas, was man früher nicht machen konnte und was man jetzt möglicherweise machen kann."

Nur ist nicht klar, warum das überhaupt jemand machen sollte. Die Genetiker gehen auch nicht davon aus, dass Garagenbiologen mit CRISPER/cas9 plötzlich neue Viren erzeugen könnten. Die neue Technik mag einfach sein - die Biologie, die verändert werden muss, die ist es ganz sicher nicht. Emmanuelle Charpentier betont, dass die Molekularbiologie der Gesellschaft auf den Feldern der Medizin und der Biotechnologie schon viel genutzt hat. Diese Entwicklung, so hofft sie, wird sich mit CRISPR-cas9 vorsetzen. 

"Man startet mit einer vagen Idee und denkt, das dauert 30 Jahre, bis daraus etwas Nützliches entsteht. Das Einzigartige an CRISPR-cas9 ist, das es so schnell gegangen ist."   

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